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Alnylam公司在研RNAi療法lumasiran的3期試驗ILLUMINATE-A達到主要和次要終點

02-01 11:43 來源來源:  點擊:標簽:醫藥產品 醫療器械 醫藥產品

摘 要:  今天,Alnylam公司宣布,其在研RNAi療法lumasiran,在治療1型原發性高草酸尿癥患者的3期試驗ILLUMINATE-A中,達到主要和所有

  今天,Alnylam(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,其在研RNAi療法lumasiran,在治療1型原發性高草酸尿癥患者的3期試驗(http://www.chemdrug.com/sell/24/)ILLUMINATE-A中,達到主要和所有次要研究終點。

與安慰劑相比,接受lumasiran治療的患者尿液中草酸鹽的平均水平較基線時顯著降低。

Alnylam計劃在2020年初向美國FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)和歐盟EMA遞交lumasiran的監管申請,它有望成為該公司的第三款獲批RNAi療法。

  關于Lumasiran
 
  Lumasiran是一種皮下注射的RNAi療法,它靶向編碼肝臟中乙醇酸氧化酶(glycolate oxidase, GO)的HAO1基因的mRNA。通過降低GO的表達來降低肝臟草酸鹽的產生。

這款RNAi療法使用了Alnylam公司的增強穩定化學(Enhanced Stabilization Chemistry)-GalNAc遞送技術平臺。

這一技術平臺不但提高了RNAi療法的穩定性,而且促進療法向肝臟的靶向遞送。

此前,lumasiran已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和突破性療法認定,以及EMA授予的PRIME藥品(http://www.chemdrug.com/)認定。

關于ILLUMINATE-A
 
 
  名為ILLUMINATE-A的3期研究是一項隨機,雙盲,含安慰劑對照組的試驗,共有30多名6歲以上的PH1患者參與。

試驗結果表明,與安慰劑組相比,接受lumasiran治療的患者尿液中草酸鹽的平均水平較基線時顯著降低,達到試驗的主要終點。此外,治療組中患者在尿液中草酸鹽水平降低到正常范圍內等其它6個次要終點上也取得了統計學意義上的顯著改善。

該試驗的完整結果將在2020年3月的OxalEurope國際會議(http://www.chemdrug.com/exhibit/)上公布。

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